生物医药创新构建价值闭环：新药研发从分子到患者实践
（图片来自网络）
生物医药创新构建完整“价值闭环”成为行业焦点，从分子发现到患者获益的新药研发实践与生态构建在2025上海国际生物技术与医药研讨会（bio-forum）上成为核心议题。中科院院士马大为团队透露，正准备启动针对癌痛和神经性疼痛的新药临床前研究，通过系统结构活性与毒性关系研究，推动新药从分子到患者的转化。
马大为以电影《我不是药神》的故事，讲述靶向药物研发的艰难历程，从传统“神农尝百草”、青蒿素的诞生，到分子靶点药的兴起，每一次创新都写满了挑战与机遇。随着科技进步，分子靶点的精确锁定和高通量筛选技术让新药研发步入了以数据和结构创新为核心的新时代。但靶点有限、耐药突变、结构高度相似等问题导致“创新药内卷”，马大为提出“人工智能与大数据成为打开新药密码的‘金钥匙’”。
他以激酶抑制剂、egfr第四代药物、fgfr选择性抑制剂为例，阐释了AI模拟与结构活性关系研究如何精准筛选和优化分子。特别是在大分子创新上，AI的介入让结构想象力得到极大释放，马大为感慨“AI设计大分子的想象力，比做药化的人快多了”。此外，AI的力量也正延展至新药的临床开发流程。塔夫茨大学医学院教授肯尼斯·凯廷指出，AI从化合物筛选、临床试验设计到数据分析等环节重塑流程，能有效缩短周期时间、提高数据准确性和安全性，但需解决数据结构化、知识产权、团队能力建设等难题。
瑞金医院前沿治疗研究中心教授迈克尔·谢帕德以赫赛汀（曲妥珠单抗）的真实研发故事，强调基础科学和临床转化的深度协作。从实验室科学发现到临床疗效验证，再到产业界商业创新，赫赛汀改变了数百万乳腺癌患者的命运，也推动了精准医疗、社会价值定价等新范式的诞生。
复星医药联席总裁王兴利指出，心血管病药物研发投入显著不足，企业需平衡技术创新与生存压力，权衡“me-too”与“best-in-class”的取舍。他强调选对方向与创新的社会价值，并指出“科学发现不等于商业成功，做药人的目标是让患者多活几年、活得更好”。
赛默飞世尔科技中国区总裁方明杰介绍，开发新药的成本高达11 - 30亿美元，地缘政治、监管、供应链波动等对企业全球突围带来挑战，高质量合作伙伴是企业突围的“定海神针”。赛默飞通过并购、合作补强了端到端CRO和CDMO能力，为4200多个临床试验提供服务，帮助客户降本增效、提升产品合规性和上市速度。
此次研讨会展示了生物医药从分子发现到患者获益的价值闭环构建，也为行业创新生态和临床转化提供了新思路，为后续新药研发与产业合作指明了方向。
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