从‘差点腰斩’到千亿美元‘神药’：曲妥珠单抗的故事

2025年10月31日

曲妥珠单抗，这款曾濒临夭折却成为千亿美元“神药”的抗癌药物，其研发历程展现了科学的艰难与突破的力量。以下是其故事核心：

在生物技术领域，基础研究与临床应用常存在断裂。当科学家在实验室做出突破性发现时，若缺乏转化支持，想法可能未能惠及患者。曲妥珠单抗的研发过程正是这一困境的缩影。

这款药物是首个被临床证明能治疗实体肿瘤的单克隆抗体，也是首个基于特定生物标志物（HER2）靶向治疗的癌症药物。作为该药物研发者之一，迈克尔·谢帕德教授讲述了其起源于科学的巧合与历经磨难的过程。

上世纪80年代初，生物学家罗伯特·温伯格发现新致癌基因NEU，后同事阿克塞尔·乌尔里希发现其相关受体HER2，为后续研发奠定基础。科学家发现，HER2过度表达会导致细胞癌变，而针对HER2的单克隆抗体可逆转其致癌表型。

然而，研发之路充满挑战。商业上，HER2过度表达的乳腺癌患者群体小，被视作“孤儿适应证”，制药业认为回报低而倾向终止项目。科学上也存在质疑，如抗体能否穿透实体瘤组织等问题。

基因泰克公司的创新文化与执着团队拯救了这一项目。公司投入巨资验证抗体可行性，最终证明其能定位肿瘤，随后设计出人源化抗体（曲妥珠单抗）。1998年，该药物获FDA认证，开启了全新时代。

如今，曲妥珠单抗已拯救超三百万名乳腺癌患者，总收入超千亿美元，更催生了“个性化医疗”理念——需先检测生物标志物，再针对性治疗，改变了“一刀切”模式。

成就这一传奇的不仅是科学家，还有管理者、营销人员等。科学突破往往需要梦想家与坚持者，无数人精准解决问题，让这一项目成功，体现了科技转化的力量与价值。